Navigace

Odeslat stránku e-mailem

Obsah

Dostupnost a kvalita poskytované onkologické péče

Onkologická péče - vzácná onemocnění

Problematika vzácných onemocnění

V květnu se naše sdružení stalo členem nově vzniklé České asociace vzácných onemocnění (vzacna-onemocneni.cz). Jednotlivé poddiagnózy lymfomy totiž splňují podmínky označení vzácných onemocnění a tedy i zvláštního přístupu k takto nemocným, což je i jeden z požadavků Evropské unie. Celou tuto problematiku bychom vám rádi přiblížili společně s PhDr. Ivanou Plechatou, které jsme položili několik otázek.

pechata

 

1. Jak jsou tzv. vzácná onemocnění definována?


Jsou to závažná, velmi různorodá onemocnění mající většinou podklad v genetice, která mají vzácný výskyt v populaci. Proto se vymezují počtem takto nemocných vůči ostatní zdravé populaci. Na evropské úrovni se za vzácná onemocnění pokládají ta, která mají výskyt méně než 5 pacientů na 10 000 zdravých obyvatel. Mnohá onemocnění jsou však daleko „vzácnější“ a trpí jimi třeba 1 z miliónu nebo ještě méně. Některé země ale mají pro účely své vlastní „ zdravotní politiky“ vůči těmto onemocněním i přísnější kategorizaci – např. v některých severských zemích je to 1 pacient na 10 000 zdravých. Nutné podotknout, že u nás stále panuje značná nejednotnost v definování těchto onemocnění, což má za následek, že se často odborníci neshodnou ani na základních číslech výskytu a nákladech systému na taková onemocnění. Předpokládá se nicméně, že v ČR je asi 20 000 pacientů, kteří mají vzácná onemocnění. Celosvětově je zatím do této kategorie řazeno asi 8 000 různých diagnóz.

 

2. Splňují některé (pod)diagnózy maligního lymfomu tuto definici?


Nerada bych se vyjadřovala k otázkám, které náleží spíše lékařům, vědcům a dalším odborníkům na molekulární výzkum. Nicméně s postupem molekulární genetiky si myslím, že se obecně budou rozšiřovat (pod)diagnózy dnes známých nemocí, a to platí i pro maligní lymfom, kde v posledním desetiletí došlo k několika změnám v kategorizaci na úrovni Evropy, USA a následně Světové zdravotnické organizace (WHO), právě na základě nových objevů v oblasti genetiky.

 

3. Proč potřebují nemocní s těmito diagnózami zvláštní přístup?


To souvisí se samotnou podstatou tohoto onemocnění, a to tím, že se vyskytuje vzácně. Znamená to, že už diagnostika je často velmi zdlouhavá – je to hledání, vylučování dalších nemocí, častá vyšetření, pokusy a omyly. Většinou se toto onemocnění projeví už v raném věku – je uváděno že ze 75 % do 10 let dítěte. Většinou se tedy s problematikou diagnostiky potýkají dětští lékaři. Pokud je správně určena vzácná diagnóza, již dnes platí, že by se dítě, popřípadě dospělý měli dostat ke specialistům, kteří s léčením takové choroby již mají zkušenosti. Léčba může být velmi nákladná (až desítky miliónů ročně na jednoho pacienta) a velmi často musí být dlouhodobá, někdy celoživotní. Na některé choroby ale ani v současnosti lék není.

Zvláštní přístup ale neplatí jen pro zdravotnickou část problému (diagnostika a léčba) ale musí se týkat i ostatních stránek života chronicky nemocného dítěte nebo dospělého. Diagnóza se netýká pouze pacienta ale většinou velmi výrazně zasahuje celou rodinu a s tím musí systém počítat a vytvářet odpovídající podmínky v oblasti sociální.

 

4. Méně často se vyskytující onemocnění jsou problematická z hlediska provedení klinických studií, léky potom nejsou registrovány a nemají stanovenou úhradu. Hrozí podle Vás, že plátci péče (tak jako v minulosti) omezí proplácení léků na právě tyto diagnózy? Nemůže jít o nějakou formu diskriminace?


Jakákoli možná diskriminace musí být systémem ale zejména praxí vyloučena. Tak, jak se začíná náš zdravotnický systém vyvíjet, jaké administrativní bariéry se nákladné a zejména nové léčbě začínají stavět, začínám mít obavu, že v praxi může k diskriminaci některých pacientů v budoucnosti docházet. Jde však o to, aby si vůbec fakt, že jsou diskriminováni, uvědomili. Pokud se zaměříme pouze na lékovou politiku a odmyslíme ostatní problémy, nejsem si jista, zda se někdo seriózně zabývá dostupností léčby pro vzácná onemocnění do budoucnosti a hlavně zda ten někdo ví, kde je cílový stav. Souvisí to s mnohem širším (a myslím, že i základním problémem) solidárního zdravotního pojištění u nás. Stále jdeme třetí cestou a nemáme ani pojištění ale ani čistě státní zdravotnictví financované formou povinné zdravotní daně. Lidé byli donedávna, a některými politiky jsou dosud, přesvědčováni, že ze všeobecného pojištění budou mít všichni kvalitní, včasnou a dostupnou péči. S přibývajícími možnostmi medicíny, novými objevy ve vědě, našimi nároky na zdravotní péči a demografickým vývojem je ale každému soudnému člověku jasné, že tomu tak už není a rozhodně tomu tak nebude do budoucnosti.

Je tedy na společenskou diskusi, zda chceme mít „zadarmo“ i léčbu banálních onemocnění, zbytných či levných zákroků, běžné stomatologické péče apod. nebo si na toto významněji připlatíme či se připojistíme. Tato změna by měla zajistit více prostředků právě na léčbu vážných, život a zdraví ohrožujících nemocí, jejichž léčbu si nezaplatí nikdo.

Pokud se týká vývoje nových léků na vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs), jejich testování v rámci klinických studií a následné administrativní nároky registrace, stanovování cen a úhrad, je téma velmi obsáhlé, které je nad rámec tohoto článku. Podstatou je opět charakter vzácnosti těchto onemocnění. Každý lék, pokud má být zaregistrován a povolen pro užívání, musí projít velmi náročným a dlouhodobým testováním na poměrně velkém vzorku osob. Toto je velmi nákladná procedura, stejně tak jako sám vývoj léku. Firma má pochopitelně zájem na to, aby se ji prostředky do vývoje a testování léku nejméně vrátily a ještě lépe, aby přinášely zisk. To je velmi obtížně garantovatelné u léků na vzácná onemocnění, právě s ohledem na malý počet pacientů. U některých léků je dokonce těžko proveditelné i klinické testování, protože např. ani v Evropě neexistuje dostatečný počet pacientů s konkrétní diagnózou pro testování.

Mám názor, že při důrazu na bezpečnost a účinnost léku obecně platí, že čím více nepromyšlených regulací, bariér, omezení, byrokratických příkazů a zákazů, tím více komplikací pro příchod a dostupnost nového účinného léku na trhu. Proto by si státní a regulatorní autority měly dávat dobrý pozor na to, jaká další administrativní či zákonné opatření uvedou v praxi a jaký dopad toto opatření bude mít na pacienty.

 

5. Na veřejných seminářích jako Občan v síti již proběhla komunikace na téma vzácných onemocnění, ale pouze úzkého záběru do skutečně supervzácně se vyskytujících genetických vad a novorozeneckého screeningu či informace ohledně orphan drug. Jak bude či měla by být (podle Vás) ošetřena otázka registrovaných léků a jejich použití v neregistrovaných indikacích u menšinových diagnóz?


Myslím, že používání léků tzv. „off label“, tedy buď předepsání registrovaného léku v jiné indikaci či předepsání neregistrovaného léku, bude stále aktuálnější téma. Je to zejména díky rychle postupujícímu výzkumu na úrovni molekulární genetiky, analýzy markerů účinnosti a bezpečnosti u cílené léčby a tendencí k individualizaci léčby. Složité regulační systémy, které pouští nové léky na trh nejsou podle mého na tento trend připraveny. K tomu přistupuje nutnost vše zkoumat také s ohledem na finanční efektivitu léčby, což je správné ale často jednostranně uplatňované pravidlo. Mám obavu, že to v nejbližších letech bude zejména na odbornosti a statečnosti lékařů jakou léčbu si prosadí. V tomto ohledu budou hrát nezastupitelnou úlohu také pacientské organizace, které by měly spolu s lékaři informovat pacienty o účinné léčbě, třeba i v kategorii „off label“, pokud je o její účinnosti a bezpečnosti dostatek spolehlivých dat.

 

6. Jak se na tuto problematiku dívá Evropská unie? Jaké vyplývají pro ČR jako člena EU povinnosti?


Je zajímavé, a pro pacientské organizace povzbudivé, že pobídkou pro EU, aby se začala systematičtěji zabývat problematikou vzácných onemocnění, byli pacienti a jejich rodinní příslušníci. V roce 2000 přijalo Evropské společenství Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, které mělo více motivovat firmy k vývoji a zejména k uvádění léků pro vzácná onemocnění na trh. Základním východiskem byla právě zásada nediskriminovat pacienty s těmito chorobami v porovnání s pacienty s „běžnými“ onemocněními. To souviselo zejména s náklady a těžkostmi firem při testování léků (viz klinické studie výše).

Dalším významným mezníkem bylo přijetí Doporučení Rady v oblasti vzácných onemocnění národním státům v roce 2009, na základě kterého také česká vláda přijala Národní strategii pro vzácná onemocnění (více v dokumentu PDFzde....

Sama strategie obsahuje seznam velmi důležitých a potřebných opatření. Teď jde jen o to, aby tato „opatření na papíře“ dostala podobu akčního plánu spolu s časovým harmonogramem, odpovědností členů vlády a rozpočtem. Ani akční plán, který je nyní v přípravě, také za dozoru zástupců pacientských organizací, však nezajistí, aby plánovaná opatření byla realizována v praxi. Rozhodující bude nejen přidělený rozpočet ale zejména ochota úředníků „to odpracovat“.

 

7. Co je cílem tzv. Národního plánu pro vzácná onemocnění?


Cílem Národní strategie je zefektivnit diagnostiku a léčbu vzácných onemocnění a zajistit všem pacientům se vzácným onemocněním přístup k indikované a vysoce kvalitní zdravotní péči a následné sociální začlenění, a to na základě rovného zacházení a solidarity. Tolik z oficiálního dokumentu. Je to trochu podobné slibům na bezplatné zdravotnictví pro všechny. Proto jsem v odpovědi na předchozí otázku mluvila o praktických dopadech takové politické proklamace. Je velmi záslužné, že se zde mluví také o sociálním začleňování pacientů ale všichni víme, že posledních 20 let spolu ministerstvo zdravotnictví a ministerstvo práce a sociálních věcí moc nespolupracovalo a oba systémy jsou neprodyšně odděleny jeden od druhého.

 

8. Můžete odhadnout, co nás v budoucnu čeká, popř. zda se chystají nějaké změny?


Jsem optimista, přesto se domnívám, že v nejbližším období půjde o boj, pokud se týká skutečné dostupnosti vysoce efektivní, moderní, účinné a včasné léčby. Úloha aktivního i informovaného pacienta (popř. také jeho rodiny), znalého svých práv ale i povinností bude klíčová. V emancipaci a informovanosti pacientů mohou hodně pomoci právě pacientská sdružení. Tato sdružení ale musí projít sama významnou změnou z hlediska profesionalizace svých činností.

Změnu k lepšímu by mohla přinést změna v systému pojištění, kdy by zdravotní daň nahradilo skutečné pojištění a komerční připojištění a konkurující si zdravotní pojišťovny a zdravotnická zařízení. Pokud bude péče o pacienty se vzácnými chorobami centralizována, musí mít tato centra dostatek financí skutečně na všechny pacienty a ne být zastropována rozpočty bez ohledu na skutečný počet pacientů indikovaných k léčbě. Tyto změny jsou v přípravě, záleží pouze na odvaze politiků a pracovitosti úředníků, zda budou předloženy.

Zcela aktuálně, v dubnu letošního roku byl Ministerstvem zdravotnictví ČR oficiálně udělen statut Národního koordinačního centra pro pacienty se vzácným onemocněním Fakultní nemocnici v Motole.

 

9. Proč by se pacienti měli zajímat o přesný druh diagnózy a všechny možnosti léčby?


Jak jsem již řekla v předchozí odpovědi, úloha aktivního a informovaného pacienta je klíčová. Naštěstí jsou již také lékaři, a věřím, že jich není málo, kteří si uvědomují důležitost partnerského vztahu k pacientovi i jeho aktivní úlohu v léčbě nemoci. Také studie ukazují, že aktivní a informovaný pacient se lépe uzdravuje (význam psychické pohody), lépe spolupracuje, má méně komplikací, opakovaných hospitalizací apod. Dnes je také naštěstí poměrně dost dostupných informací na internetu. Například o vzácných onemocněních se lze dozvědět na www.vzacnaonemocneni.cz, www.orpha.net nebo www.VzacneNemoci.cz.

INFO O AUTORCE:
PhDr. Ivana Plechatá pracuje v současné době na pozici odborného pracovníka na Klinice dětské onkologie Lékařské fakulty Masarykovy university v Brně. Založila webové stránky www.ozdravotnictvi.cz.

Předtím pracovala jako regionální ředitelka mezinárodní neziskové organizace Sue Ryder a byla odpovědná za koordinaci zdravotních projektů v Evropě a Africe. V letech 1998 – 2006 vedla Domov Sue Ryder v Praze (centrum komplexní péče o seniory). V letech 1994 – 1998 pracovala jako poradkyně předsedy vlády V. Klause a poslankyně Parlamentu ČR.

Vystudovala Střední zdravotnickou školu v Praze a následně obor psychologie na FF UK. Má dlouhodobé zkušenosti s obhajováním práv pacientů a s ovlivňováním zdravotních a sociálních systémů na národní i na evropské úrovni.